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Células madre y terapia celular

Líneas de investigación

El laboratorio de Células Madre y Terapia Celular del IIS Biocruces Bizkaia centra su actividad en el potencial de las células madre humanas y sus derivados (vesículas extracelulares (EVs)) para el estudio de la etiopatogenia de enfermedades y para el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas innovadoras y eficaces, con especial énfasis en las denominadas terapias avanzadas.

La generación in vitro de modelos de enfermedades basados en células madre humanas nos proporciona modelos experimentales fisiológicos y fidedignos, especialmente de aquellas enfermedades donde los modelos animales no reflejan el fenotipo observado en pacientes. Dichos modelos experimentales humanos son una herramienta fundamental que nos ha permitido estudiar la etiopatogenia molecular de lipodistrofias que cursan con envejecimiento prematuro y en los que estamos llevando a cabo proyectos de cribado y reposicionamiento de fármacos para una enfermedad rara de base genética caracterizada por una alta fragilidad ósea, como es la osteogénesis imperfecta.

La línea más traslacional del laboratorio se centra en la utilización de estas células como terapia, de hecho, hemos liderado un ensayo clínico (código: TERCELOI), nacional y multicéntrico de terapia celular aplicado a pacientes pediátricos que sufren la enfermedad rara de base genética, osteogénesis imperfecta (OI). TERCELOI ha demostrado la seguridad y el potencial terapéutico de 5 infusiones de células madre mesenquimales histocompatibles en dos pacientes pediátricos con OI. Este tratamiento resultó en una disminución del número de fracturas, y mejoría tanto en parámetros óseos como en la calidad de vida de los pacientes. El estudio del mecanismo de acción reveló la existencia de una respuesta paracrina pro-osteogénica funcional en estos pacientes, como consecuencia de la terapia celular.

En la actualidad varias de nuestras líneas de investigación se centran principalmente en utilizar el conocimiento adquirido con dicho ensayo para desarrollar terapias avanzadas altamente eficaces y democratizadas, basadas en vesículas extracelulares enriquecidas en factores funcionales. Dichas terapias, pretender paliar enfermedades que cursan con fragilidad ósea como la osteogénesis imperfecta y la prevalente osteoporosis, así como patologías relacionadas con el envejecimiento (tanto el causado por la enfermedad genética rara letal progeria de Hutchinson–Gilford, como el envejecimiento fisiológico).

Foto grupo

Coordinador/a del grupo



Miembros del grupo

  Natividad Alcorta Sevillano
 
  |   845254
  Blanca Gener Querol
 
 
  Arantza Infante Martínez
 
  |   845254
  Iratxe Macias García
 
  |   847754

Publicaciones del grupo

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Tesis del grupo

Autor/a: Andrea Gago Martínez. Título: Estudio de mecanismos moleculares involucrados en el envejecimiento humano en un modelo experimental basado en células madre mesenquimales. Directores: Dra. Clara Isabel Rodríguez López.

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